Галсульфаза (Galsulfasum)

Клинико-фармакологическая группа:  Ферменты и антиферменты

АТХ:
A.16.A.B.08   Галсульфаза

Фармакодинамика:
Рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин-4-сульфатаза, средство для ферментозаместительной терапии.

В качестве экзогенного фермента за счет связывания олигосахаридной цепи проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозаминогликана.

Фармакокинетика:
После внутривенного введения в дозе 1 мкг/кг 1 раз в неделю максимальная концентрация в плазме крови составляет 0,8 мкг/мл.

Период полувыведения составляет 9 минут.

Показания:
Применяется в составе комплексной терапии мукополисахаридоза VI типа при синдроме Марото-Лами.

Противопоказания:
Индивидуальная непереносимость.

С осторожностью:
Беременность и лактация.

Беременность и лактация:
Рекомендации по FDA - категория С. Применяется при беременности и в период лактации в тех случаях, когда предполагаемый эффект превосходит риск для плода и грудного ребенка.

Способ применения и дозы:
Внутривенно по 1 мг/кг 1 раз в неделю.

Высшая суточная доза: 1 мг/кг.

Высшая разовая доза: 1 мг/кг.

Побочные эффекты:
Центральная и периферическая нервная система: головная боль.

Дыхательная система: кашель.

Пищеварительная система: диарея, боли в животе.

Костно-мышечная система: артралгия.

Органы чувств: средний отит.

Аллергические реакции.

Передозировка:
В процессе инфузии бронхоспазм, апноэ, респираторный дистресс, крапивница на лице.

Лечение симптоматическое, прекращение инфузии.

Взаимодействие:
Клинически значимых взаимодействий не описано.

Особые указания:
Перед инфузией галсульфазы необходимо проведение премедикации антигистаминными препаратами, действие которых повышает риск развития апноэ во время сна у больных с мукополисахаридозом VI типа.